近日发布的新版医保药品目录中，有100余种罕见病药品，覆盖50余种疾病，为更多患者点亮了希望之光。 再创新高！近日发布的新版医保药品目录中，有100余种罕见病药品，覆盖50余种疾病，为更多患者点亮了希望之光。 2025年5月，我国首个获批治疗朗格汉斯细胞组织细胞增多症的药物Ruvometinib片剂上市。但每月的治疗费用高达17000元左右，很少有患者能够承担得起。 “鲁沃美替尼片已纳入新版国家医保药品目录，医保加速进入，将为患者提供更多生存和康复的机会。”北京协和医院血液科主任李健说。这将鲁沃替尼片纳入医保的意义远不止于此。除了治疗朗格汉斯细胞组织细胞增多症外，它还适用于患有 1 型神经纤维瘤病（一种称为丛状神经纤维瘤的疾病）的儿童和青少年。此前，治疗丛状神经纤维瘤I型神经纤维瘤的药物塞美替尼已纳入医保，但仅覆盖3岁及以上儿童。 Ruvometinib片剂可用于2岁及以上儿童。从3岁到2岁，这个年龄似乎落后于医保的保障。目前，医保覆盖的罕见病有50多种，但相比罕见病目录中的207种疾病，仍有空间。这不仅是因为一些罕见病尚未承保、无药可用，还因为一些罕见病药物价格昂贵，主流医保买不起。 11个小时的大手术，9次全身麻醉手术、12轮放疗……这是6岁神经母细胞瘤患者钱钱两年来的经历。 “神经母细胞瘤虽然是一种罕见疾病，但最常见于 5 岁之前的儿童。”中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会主任委员王焕民表示，病后复发率高，生存率往往难以超过50%，被誉为“小儿肿瘤之王”。四年前，神经母细胞瘤药物达妥昔单抗获批，但一个疗程动辄数百万美元的治疗费用，却成为无数家庭不可估量的缺口。为解决药品难以获取的问题，国家医保局今年首次对参保商业创新药目录进行了测试，包括19个品种的药品，其中包括达妥昔单抗β等6个罕见病药物。这些博士的市场价格ugs没有变化，但相应的商业保险产品可能会给予折扣。药品将按折扣价格安排到商保企业，降低商保产品的赔付成本，增加创新药品的可及性。发布86种罕见病诊疗指南，开通罕见病药品审评审批绿色通道，国家罕见病诊疗协作网络覆盖多领域；探索“医保+商险”一站式解决……陆续推出罕见病患者人寿保险，为罕见病患者走出一条黑暗的就医之路。普通人身上的一丝光亮也可以成为火炬。倩倩爸爸创建了一个名为“小猫加油”的小程序，覆盖了5800多名罕见病患儿家长国家传达的信息是：“希望我们的经验能够帮助到更多的患者。”当政策保障与人类善意挂钩时，相信每一个小小的希望都会汇聚成照亮世界的银河，让更多的罕见病患者追随光明，向着太阳而活。 编辑：聂越